La agencia del gobierno de los Estados Unidos para la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) se encuentra en proceso de aprobación de una terapia genética por parte de la agencia para tratar una enfermedad causada por una mutación genética hereditaria.
El 12 de octubre, se realizaron los primeros pasos para su aprobación mediante la votación de un panel de expertos externos, los cuáles votaron por unanimidad sobre los grandes beneficios de la terapia, que trata de una forma de ceguera transmitida genéticamente.
La agencia para la Administración de Drogas y Alimentos “FDA” no está obligada a seguir la guía de sus asesores, pero con frecuencia lo hace. Se espera una decisión final sobre el tratamiento, llamada voretigene neparvovec (Luxturna), antes del 12 de enero.
¿En que consiste la terapia?
Este tratamiento se emplearía por medió de un virus cargado con una copia normal del gen RPE65 . El virus se inyecta en el ojo, donde se expresa el gen y suministra una copia normal de la proteína RPE65.
El virus se le ha llamado “Luxturna”, el cuál está fabricado por Spark Therapeutics de Filadelfia, Pennsylvania, y está diseñado para tratar a individuos que tienen dos copias mutadas del gen llamado RPE65.
Los investigadores además han sugerido que sería un gran pasó para los problemas presentados por enfermedades visuales y con el tratamiento ya se podría rehabilitar a una persona con grandes problemas visuales como las mutaciones, las cuáles a su vez perjudican la capacidad del ojo para responder a la luz y, en última instancia, conducen a la destrucción de fotorreceptores en la retina.
